การรักษาด้วยยีนบำบัดแบบใหม่

การรักษาด้วยยีนบำบัดแบบใหม่สำหรับโรคโลหิตจางชนิดเคล็ม กำลังกลับอาการของโรคในผู้ใหญ่สองคนและแสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการเคลื่อนย้ายไปสู่ชิ้นส่วนที่ท้าทายความสามารถของโลกที่เป็นโรค SCA มากที่สุด ข้อมูลเบื้องต้นจากการทดลองนำร่องการทดลองทางคลินิก 1-2 ในระยะทดลอง หนึ่งปีหลังจากการรักษาผู้ป่วยรายแรกของเรา

และหกเดือนหลังจากการรักษาผู้ป่วยรายที่สองของเราทั้งสองคนได้เห็นการปรับปรุงคุณภาพชีวิตที่โดดเด่นเนื่องจากมีอาการของโรคลดลงอย่างน่าทึ่งซึ่งรวมถึงการกำจัดความเจ็บปวดเรื้อรังและเหตุการณ์เกี่ยวกับลูกอ้าและ โรคโลหิตจางที่ดีขึ้น แม้ว่าจะยังคงรักษาช่วงหลังการรักษา แต่ผลการศึกษาเบื้องต้นเหล่านี้ก็มีแนวโน้มดีอยู่แล้วหากว่าการบำบัดด้วยวิธีนี้อย่างยั่งยืนจะช่วยให้การรักษาด้วยยีนที่สามารถเคลื่อนย้ายปลอดภัยและเป็นไปได้สำหรับผู้ป่วย SCA ทั้งหมด